小核酸药物如何评价肝脏递送？从PHH、Liver-on-Chip到ASO/GalNAc-ASO与PK/PD分层研究

小核酸药物研发并不止于获得一条具有体外活性的序列。候选进入药物开发阶段后，还需要进一步回答能否到达目标组织、进入哪些细胞、不同递送方式是否改变细胞摄取和组织分布，以及这些差异如何进一步影响PK/PD、作用机制和肝脏安全性。